一周药闻丨信达PD-1连续斩获两项新适应症 盐野义新冠口服药被暂缓批准
PD-(L)1一直以来都是医保谈判重点关注品种。本周，信达生物PD-1信迪利单抗连续获两项新适应症，分别为：用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性食管鳞癌；联合化疗一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌，全面冲刺新一轮医保谈判。进口产品方面，百时美施贵宝的纳武利尤单抗本周也在中国获批新适应症，不过今年进口PD-(L)1是否能最终斩获医保准入，尚不可知。
监管动态上，本周还收获了其他一大批好消息：拜耳不限癌种疗法Larotrectinib在中国获批上市；默克西妥昔单抗爱必妥®获批治疗局部晚期头颈部鳞癌；甘李药业磷酸西格列汀片获得药品注册批件……
当然，本周也有一些负面消息传来：Clovis撤回PARP抑制剂Rubraca治疗BRCA突变卵巢癌批准；齐鲁制药依那西普类似药未获批准；盐野义3CL蛋白抑制剂被暂缓批准……全篇总计 65 条简讯丨
建议阅读 4 分钟丨///药物研发试验数据发布：奥拉帕利、生长激素、JAK抑制剂……
①阿斯利康创新疗法eplontersen三期研究成功
阿斯利康宣布，基于配体偶联反义技术开发的反义寡核苷酸疗法eplontersen在临床3期试验的中期分析中获得积极结果。试验分析显示eplontersen可以降低TTR蛋白生产，造成统计学上显著且具临床意义的TTR浓度改变。试验的另一项主要终点为mNIS+7评分自基线的改变百分比，这是一项用以检验神经性病变疾病进展的指标。试验结果显示，与外部安慰剂组相比，eplontersen亦达成此主要终点。
②阿斯利康与默沙东联合发布奥拉帕利临床3期试验结果
阿斯利康与默沙东联合宣布其PARP抑制剂奥拉帕利的PROpel临床3期试验结果发表于《新英格兰医学杂志》子刊NEJM Evidence上。此次试验结果显示，当奥拉帕利与标准疗法联合使用时，与单独使用标准疗法相比，可以显著地改善病患的影像学无进展生存期。
③诺和诺德长效生长激素达到3期临床主要终点
诺和诺德在2022年内分泌学会年会上公布Sogroya治疗生长激素缺乏症儿童患者的3期临床试验研究数据。在REAL 4的3期研究中，Sogroya的AHV为11.2 cm/年，与Norditropin的11.7 cm/年相比没有显著差异。REAL 4的主要阶段结果证明，Sogroya每周注射一次与Norditropin每日注射一次同样对GHD儿童患者有效，达到了其非劣效性的主要终点。
④吉利德Hepcludex 3期临床成功
吉利德公布了3期MYR301试验的最新数据。结果显示，其首创病毒进入抑制剂Hepcludex疗效显著，治疗48周将病毒载量显著降低。与研究阶段没有接受抗病毒治疗的患者（2%）相比，接受2mg和10mg剂量Hepcludex治疗的患者中，达到病毒学和生化联合反应的比例显著更高，分别为45%和48%。这些疗效数据，加上有希望的安全性特征加强了Hepcludex作为单药疗法治疗慢性HDV的临床潜力。
⑤泽璟制药新型JAK抑制剂三期临床达到主要终点
泽璟制药宣布，其自主研发的1类新药盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心III期临床试验（ZGJAK016）完成了预设的期中分析，独立数据监查委员会（IDMC）对结果审核后判定ZGJAK016试验达到预设的主要终点。试验的主要疗效终点为24周时基于中心影像学评估的脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例。这是该产品首个成功的III期临床研究。
⑥信立泰DPP-4抑制剂3期临床取得初步数据
信立泰宣布，其用于治疗糖尿病的在研创新药苯甲酸复格列汀片3期临床研究已经完成揭盲并取得初步的统计分析结果。在进行两项随机、双盲的3期临床研究后结果显示，无论是单药治疗还是联合二甲双胍治疗2型糖尿病患者，在给药24周后，苯甲酸复格列汀片对比安慰剂都能显著地降低HbA1c，具有明显的降糖效果。
⑦星汉德生物首次公布SCG101临床试验最新研究结果
在EASL年会暨2022年国际肝脏大会上，星汉德生物首次公布了SCG101治疗乙型肝炎病毒相关肝细胞癌患者的临床试验最新研究。该研究的初步数据显示，SCG101在缺乏有效治疗手段的晚期乙肝病毒相关性肝癌患者中展现出良好的安全性及初步疗效；研究表明，SCG101具有显著的抗病毒和抗肿瘤活性，血清HBsAg快速、持续的降低，疾病控制率达到66%。
⑧单克隆抗体apitegromab治疗SMA患者2期阳性结果公布
Scholar Rock公布单克隆抗体apitegromab治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）非卧床患者2期TOPAZ试验的扩展数据。结果显示，在非卧床患者中，Hammersmith运动功能量表扩展版（HFMSE）平均得分从12个月时的3.6分增加到24个月时的4.0分。HMFSE是SMA大运动功能的有效指标。
⑨默沙东V116-001临床1/2期试验结果积极
默沙东宣布其在研21价肺炎球菌结合疫苗V116-001临床1/2期试验积极结果。V116-001试验目的为检视默沙东V116的安全性、耐受性与免疫原性。此试验结果发表于今年六月的肺炎球菌和肺炎球菌疾病国际研讨会上。基于这些结果，默沙东预计在今年7月启动评估V116的3期临床试验。
⑩神州细胞重组新冠疫苗I/II期临床研究取得积极结果
神州细胞公告，重组新冠病毒Alpha+Beta变异株S三聚体蛋白疫苗已进行在阿联酋开展的已接种灭活苗人群接种1针SCTV01C加强免疫临床I/II期试验的期中分析并取得积极结果。接种1针SCTV01C加强免疫的安全性良好，局部和全身系统性副反应发生率低且主要为轻度副反应，与国内临床I/II期未接种新冠疫苗人群接种2针SCTV01C的副反应发生率和严重程度整体相似。
⑪uniQure在研基因疗法AMT-1300 1/2期临床试验获积极结果
uniQure公司宣布，其在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病的1/2期临床试验中获得积极初步结果。在接受治疗12个月后，可评估患者脑脊液中的突变亨廷顿蛋白水平平均降低53.8%。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，可导致运动症状以及行为异常和认知能力下降。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。临床启动：AZ三款抗体、荣昌生物泰它西普
①阿斯利康三款抗体新药在中国启动3期临床试验
中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，阿斯利康有三款抗体新药在中国启动了3期临床试验，分别为抗CD 73抗体oleclumab、抗NKG2A抗体monalizumab、靶向I型干扰素受体的抗体新药anifrolumab，涉及的适应症包括特定非小细胞肺癌、活动性狼疮性肾炎成人患者。
②荣昌生物泰它西普III期临床完成首例患者入组给药
荣昌生物宣布其全球首款、同类首创BLyS/APRIL双靶点新型重组TACI-Fc融合蛋白新药泰它西普，用于治疗系统性红斑狼疮的全球多中心Ⅲ期临床试验，已在美国顺利完成首例受试者入组给药。药物审批1FDA撤回上市批准、上市被拒
①Clovis撤回PARP抑制剂Rubraca治疗BRCA突变卵巢癌批准
Clovis正在撤回其抗卵巢癌药物Rubraca治疗BRCA突变卵巢癌的批准，此次撤回基于上市后ARIEL4试验的最新数据，数据显示，尽管Rubraca可以延缓疾病进展，但却在三线或晚期卵巢癌患者化疗期间导致患者死亡风险增加。美国市场的撤离于6月10日开始，同时Clovis也在向欧洲当局提出撤回批准。
②Acadia阿尔茨海默症药物sNDA申请遭FDA咨询委员会否决
美国FDA精神药理学药物咨询委员会以9：3投票反对Acadia公司Nuplazid 片剂用于治疗与阿尔茨海默病精神病相关的幻觉和妄想的补充新药申请 (sDNA)，拒绝原因为：现有证据无法支持Nuplazid针对治疗ADP人群的幻觉和妄想具有明确的疗效。获FDA批准上市/优先审评资格/孤儿药资格
①诺华Tafinlar/Mekinist组合疗法获FDA加速批准
诺华宣布，FDA加速批准其Tafinlar/Mekinist组合疗法，用于治疗携带BRAF V600E的无法切除或转移性实体瘤成人和6岁以上儿科患者。他们在接受前期疗法后疾病出现进展并且没有满意的替代治疗选择。
②默沙东15价肺炎球菌疫苗扩展适用范围获FDA批准
默沙东宣布，美国FDA已批准其15价肺炎球菌结合疫苗Vaxneuvance扩展适用范围，用于在6周至17岁的儿童中预防因为肺炎球菌感染导致的侵袭性疾病。Vaxneuvance是近10年来，首款获FDA批准在儿童群体中预防侵袭性肺炎球菌疾病的新肺炎球菌结合疫苗。
③Rune Labs StrivePD软件生态系统获得FDA认证
Rune Labs宣布其所针对帕金森病（PD）开发的StrivePD软件生态系统已获得美国FDA的510（k）认证，用以收集通过苹果智能手表测量的病患症状数据。帕金森病是世界上第二常见的神经退行性疾病，WHO预估全球有超过850万人患有此疾病。StrivePD生态系统直接通过苹果的Movement Disorder应用程序接口（API）直接获取数据，将使基于数据驱动的帕金森病照护管理与临床试验设计成为可能。递交上市申请
①君实生物预计七八月份向FDA重新提交两项鼻咽癌BLA
君实生物发布公告称，拟定增募资不超过39.69亿元。其中，君实生物表示预计七八月份向FDA重新提交特瑞普利单抗的两项鼻咽癌生物制品许可申请（BLA）。
②安斯泰来向FDA提交Fezolinetant新药上市申请
安斯泰来宣布已向FDA提交了fezolinetant的新药上市申请，用于治疗与绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。Fezolinetant是一种在研的选择性神经激肽3受体拮抗剂，倘若顺利获批，将成为first-in-class的非激素治疗选择，以降低与更年期相关的 VMS 的频率和严重程度。
③艾伯维CGRP受体抑制剂递交监管申请
艾伯维宣布其已向FDA递交口服CGRP受体拮抗剂Qulipta的补充新药申请，用于预防慢性偏头痛成人患者的偏头疼发作。若申请获得批准，Qulipta将成为首个获批准用于预防包含发作性和慢性偏头痛的广泛适应症的口服CGRP受体拮抗剂。
④Krystal Biotech向FDA递交B-VEC生物制品许可申请
Krystal Biotech宣布，已经向美国FDA递交其在研基因疗法B-VEC的生物制品许可申请，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者。2NMPA上市申请被拒
①齐鲁制药依那西普类似药未获批准
齐鲁制药依那西普（重组人Ⅱ型肿瘤坏死因子受体-抗体融合蛋白）类似药的上市申请收到通知件，表明其未获得批准。该药的上市申请于2019年5月获得药监局受理，历经三年。新药、新适应症获批/仿制药过评
①拜耳「硫酸拉罗替尼口服溶液」在中国获批上市
NMPA官网公示，由拜耳公司提交的硫酸拉罗替尼口服溶液的上市申请已获得批准。Larotrectinib是一款“不限癌种”疗法，它是全球首款专为NTRK基因融合癌症患者设计的口服TRK抑制剂，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者。
②BMS纳武利尤单抗在中国获批新适应症
NMPA官网最新公示，百时美施贵宝公司（BMS）的重磅PD-1抑制剂纳武利尤单抗注射液的新适应症上市申请已获得批准。纳武利尤单抗是一种PD-1免疫检查点抑制剂，其能够利用人体自身的免疫系统来帮助机体恢复抗肿瘤免疫反应。
③信达生物PD-1信迪利单抗连获两项新适应症
NMPA官网连续两条公示，信达生物PD-1信迪利单抗第5、6项新适应症获批上市，分别为：用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性食管鳞癌；联合化疗一线治疗不可切除的局部晚期、复发性或转移性胃或胃食管交界处腺癌。
④默克西妥昔单抗爱必妥®获批治疗局部晚期头颈部鳞癌
默克宣布爱必妥®（西妥昔单抗注射液）正式获得NMPA批准，与放疗联合用于治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者。随着该项适应症的获批，爱必妥®在国内已斩获四项适应症。
⑤甘李药业磷酸西格列汀片获得药品注册批件
甘李药业公告，全资子公司甘李药业江苏有限公司于近日收到国家药监局下发的磷酸西格列汀片产品注册批件。磷酸西格列汀片可用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。
⑥欧康维视引进的眼科新药在中国获批上市
NMPA官网公示显示，欧康维视引进的氟轻松玻璃体内植入剂新药上市申请已获得批准。氟轻松玻璃体内植入剂是一款治疗葡萄膜炎的“first-in-class”产品，也是首款经美国FDA批准可释放氟轻松长达36个月的慢性非感染性葡萄膜炎疗法。
⑦苑东生物制药舒更葡糖钠注射液获批
NMPA显示，苑东生物制药以仿制4类报产的舒更葡糖钠注射液获批，成为该产品第3家获批的国内企业。舒更葡糖钠注射液是由默沙东开发的选择性神经肌肉阻滞拮抗剂，2008年欧盟获批，随后相继在美国、日本等多个国家获批上市，2017年国内批准进口，用于拮抗罗库溴铵或维库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。
⑧博瑞医药磷酸奥司他韦干混悬剂获批上市
博瑞医药公告，博瑞生物医药收到国家药监局核准签发的“磷酸奥司他韦干混悬剂”《药品注册证书》。该药品用于2周龄及以上年龄患者的甲型和乙型流感治疗。
⑨国药现代阿莫西林胶囊通过仿制药一致性评价
国药现代发布公告称，全资子公司国药金石收到NMPA核准签发的阿莫西林胶囊（0.5g）《药品补充申请批准通知书》，批准该药品通过仿制药一致性评价。
⑩泰恩康他达拉非片获药品注册证书 视同通过一致性评价
泰恩康发布公告称，公司全资子公司华铂凯盛于近日收到国家药监局签发的他达拉非片（商标名：爱廷威®）《药品注册证书》。本次获得他达拉非片的药品注册证书，视同通过一致性评价。
⑪石四药拿下新型抗精神病药首仿
国家药监局官网显示，石家庄四药以仿制4类报产的布南色林片获批生产，为国内首仿。布南色林是由日本住友制药研发的一种新型的非典型抗精神病药，属于高度选择性的5-HT2受体和多巴胺D2受体拮抗剂，对多巴胺D1受体、α1肾上腺素受体、组胺H1受体和M1胆碱受体亲和力较小，临床上用于治疗精神分裂症等。
⑫博瑞制药3类仿制药「磷酸奥司他韦干混悬剂」获批上市
NMPA官网显示，博瑞制药的磷酸奥司他韦干混悬剂获批上市。磷酸奥司他韦是一种选择性的神经酰胺酶抑制剂，能够阻止病毒由被感染细胞释放和入侵邻近细胞，阻止子代病毒颗粒在人体细胞的复制和释放。
⑬齐鲁制药2款口溶膜产品获批上市
药监局官网显示，齐鲁制药的阿立哌唑口溶膜、盐酸美金刚口溶膜获药监局批准上市，分别用于治疗精神分裂症和中重度至重度阿尔茨海默型痴呆。
⑭齐鲁制药卡铂注射液通过仿制药一致性评价 为国内首家过评
NMPA官网显示，齐鲁制药的卡铂注射液通过仿制药一致性评价，为国内首家过评。卡铂是第二代铂类药物的典型代表药物，其化学稳定性好，溶解度高，与第一代铂类药物相比，肾、耳、神经毒性明显降低，极大地拓展了适用人群。
⑮景笙科技吸入用异丙托溴铵溶液获批上市
景笙科技以仿制4类报产的吸入用异丙托溴铵溶液获批上市，视同通过一致性评价。异丙托溴铵是一种高选择性的M受体阻断剂适用于慢性阻塞性肺部疾病引起的支气管痉挛的维持治疗。
⑯永太药业盐酸度洛西汀肠溶胶囊获批
永太科技发布公告称，其子公司浙江永太药业以仿制4类报产的盐酸度洛西汀肠溶胶囊获批，视同过评。盐酸度洛西汀是一种神经元 5-羟色胺与去甲肾上腺素再摄取抑制剂，主要用于抑郁症、广泛性焦虑障碍和慢性肌肉骨骼疼痛。新药、适应症申报上市
①强生EGFR/c-Met双抗在中国申报皮下注射新剂型
CDE官网显示，强生靶向EGFR和c-Met的双特异抗体amivantamab皮下注射剂型在中国申报临床试验。Amivantamab是一种靶向作用于EGFR耐药突变、MET突变和扩增的双特异性抗体。强生此次申报临床的EGFR/c-Met双抗的剂型为皮下注射，相比静脉注射，皮下注射能够显著提升用药的方便程度，改善肿瘤患者的生活质量。
②武田GLP-2类似物注射用Teduglutide在国内申报上市
CDE官网显示，武田GLP-2类似物注射用Teduglutide在国内申报上市。Teduglutide是首款在国内申报上市的GLP-2类似物。
③百济神州替雷利珠单抗新适应症上市许可申请在中国获得受理
百济神州宣布，CDE已受理抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）联合化疗，用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的新适应症上市许可申请。
④正大天晴TQ-B3101胶囊上市申请获受理
CDE官网显示，正大天晴TQ-B3101胶囊的上市申请获受理。TQ-B3101是一款靶向ALK/ROS1/MET的新型小分子受体酪氨酸激酶抑制剂。临床前研究显示，该药物具有较好的抗肿瘤活性和疗效持续时间。
⑤三生国健纳乐舒单抗注射液申报上市
CDE官网显示，三生国健1类生物制品纳乐舒单抗注射液提交上市申请并获受理。该类新药为RANKL单抗JMT103。据介绍， JMT103为全球首个递交新药上市申请的IgG4亚型全人源抗RANKL单克隆抗体，也是国内首家申请上市的RANKL单克隆抗体。
⑥依非韦伦拉米夫定替诺福韦片5.1类新药在中国申报上市
中国国家药监局药品审评中心官网最新公示，一款名为依非韦伦拉米夫定替诺福韦片的5.1类新药已在中国申报上市。此药是迈兰开发的一种三联组合疗法，主要用于艾滋病的治疗。
⑦太极制药铝碳酸镁混悬液获受理
CDE官网显示，太极集团四川太极制药以仿制3类报产的铝碳酸镁混悬液获受理。铝碳酸镁混悬液主要用于慢性胃炎、与胃酸有关的胃部不适症状。数据显示，2021年铝碳酸镁混悬液在中国公立医疗机构终端和中国城市实体药店终端销售额合计超过1500万元，其中，在中国城市实体药店终端增速最快，同比增长达140.70%。临床申请/获批动态
①嘉因生物SMA基因疗法注册临床试验获批
嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请，已获得CDE批准，拟开发用于治疗1型脊髓性肌萎缩症，伴有存活运动神经元1（SMN1）基因的双等位基因突变（缺失）。
②西比曼生物双靶点CAR-T产品在中国获批临床
西比曼生物宣布，其核心管线抗CD19/CD20嵌合抗原受体自体T细胞注射液C-CAR039的临床试验申请已经获得NMPA批准，将在中国开展1b期临床试验，评估其对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。
③信达生物PD-1/IL-2抗体融合蛋白获批临床
CDE官网公示，信达生物1类新药IBI363获得临床试验默示许可。拟开发适应症为晚期肿瘤。IBI363携带了免疫细胞因子刺激和PD-1抗体功能，保留CD25(IL2Rɑ)活性以最大化疗效和高选择性，同时减少对Rβγ结合以降低系统毒性，用于改善IO治疗效果和PD-1/PD-L1耐药患者及“冷肿瘤”。
④诺诚健华/康诺亚靶向CCR8单抗CM369报临床
据CDE官网显示，诺诚健华的靶向CCR8单克隆抗体CM369临床试验申请获受理。CM369是一款抗趋化因子受体8（CCR8）单克隆抗体，将开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤，包括肺癌、消化道癌等。
⑤宜明昂科CD70单抗申报临床
CDE官网显示，宜明昂科的IMM40H注射液临床试验申请获受理，用于治疗液体或实体瘤。这是国内第3款申报临床的CD70单抗。CD70 属于肿瘤坏死因子超家族成员，是一种II型跨膜糖蛋白，需与其受体CD27结合发挥作用。
⑥默克合成致死ATR抑制剂报临床
日前，据CDE官网显示，默克公司的1类化药M1774胶囊的临床申请获受理。M1774是一款ATR抑制剂，ATR是丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶的磷脂酰肌醇3-激酶相关激酶家族的成员。
⑦兴制药SHEN26胶囊临床试验注册申请获得受理
科兴制药晚间公告，新冠小分子口服药SHEN26胶囊临床试验注册申请获得受理。临床前研究显示，SHEN26在体内外都表现出显著的抗SARSCoV-2作用，对新冠病毒及其变异株的抑制活性显著。
⑧迈威生物PD-L1/TGF-β RII抗体融合蛋白临床申请获受理
日前，据CDE官网显示，迈威生物自主研发的6MW3511注射液的临床试验申请获 CDE受理。6MW3511是迈威生物利用人源化抗PD-L1的纳米抗体连接TGF-β RII突变体自主构建的双功能基团药物蛋白。3其他英国、瑞士、日本……
①盐野义3CL蛋白抑制剂被暂缓批准
盐野义基于II期数据提交的S-217622紧急授权申请被日本PMDA暂缓批准，称“需要进行更仔细的讨论”。S-217622是北海道大学和盐野义联合开发的一款口服3CL蛋白酶抑制剂，其作用机制与辉瑞获得FDA批准的COVID-19药物Paxlovid相同。
②Amryt外用植物药产品Filsuvez获批上市
Amryt公司宣布，欧盟批准Filsuvez上市，用于治疗6个月以上营养不良性和交界性大疱性表皮松解症患者的部分厚度伤口。这是针对EB患者的首款获批疗法。EB是一种破坏皮肤、黏膜和内上皮衬里的罕见遗传性疾病，以皮肤极度脆性和水疱为特征。Filsuvez是一种外用植物药产品，含有桦树皮中的桦树三萜。
③Solasia公司有机砷药物Darvias在日本获批上市
日本Solasia Pharma公司宣布，MHLW已批准有机砷药物Darvias上市，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。这是这款创新疗法在全球范围内首次获批。Darvias是一款具有抗癌活性的有机砷化合物。发表在Japanese Journal of Clinical Oncology的1期临床试验结果显示，在14名能够被评估的患者中，1名患者获得完全缓解，3名患者获得部分缓解，6名患者疾病稳定。
④BioNTech CAR-T细胞治疗候选药物BNT211获EMA授予PRIME资格
BioNTech全资产品组合BNT211获欧洲药品管理局 (EMA) 优先药物资格。BNT211包括公司两种专有药物产品，一种自体嵌合抗原受体T细胞疗法，靶向癌胚抗原Claudin-6 ，一种编码CLDN6的CAR-T细胞扩增RNA疫苗，CAR-T+CARVac联合用于睾丸生殖细胞肿瘤的三线或后线治疗。数据表明，单独使用CLDN6 CAR-T治疗或与CARVac联合治疗的耐受性良好，在首次评估剂量水平时，睾丸癌患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性迹象。
⑤日本厚生劳动省授予卫材甲钴胺超高剂量制剂孤儿药资格
卫材宣布，其甲钴胺超高剂量制剂已获得日本厚生劳动省孤儿药资格，用于延缓肌萎缩性侧索硬化的疾病进展和功能损害。
⑥诺华山德士高浓度版Humira生物类似药在欧盟进入审查
山德士表示欧洲EMA已接受其高浓度100mg/mL剂量Hyrimoz的监管审查申请。为了进一步支持此次申请，山德士还开展了一项1期药代动力学桥接研究，比较了50mg/mL和100mg/mL剂量版本Hyrimoz的疗效数据。
⑦百时美施贵宝Breyanzi在欧洲扩展适应症获审查
百时美施贵宝宣布，欧洲药品管理局已受理CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）的II类变更申请并已启动集中审查程序。此次申请旨在扩大Breyanzi的适应症：用于治疗对初始治疗难治或在初始治疗后12个月内复发、符合造血干细胞移植资格的弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤3B级成人患者。
⑧BMS CD19 CAR-T细胞疗法II类变更申请已获EMA受理
百时美施贵宝宣布EMA已受理CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi的II类变更申请并已启动集中审查程序。此次申请旨在扩大Breyanzi的适应症：用于治疗对初始治疗难治或在初始治疗后12个月内复发、符合造血干细胞移植资格的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。
⑨第一三共提交DS-8201治疗HER2低表达乳腺癌上市申请
第一三共宣布已向EMA提交Enhertu，T-Dxd作为单一疗法用于治疗先前接受过全身治疗或在完成辅助化疗期间或六个月内出现疾病复发的不可切除或转移性HER2低表达乳腺癌患者的上市申请，该申请已得到EMA确认并由CHMP开始科学审查程序。
⑩辉瑞寻求日本批准其新冠疫苗加强针用于5-11岁儿童接种
辉瑞向日本厚生省申请批准其新冠疫苗加强针用于5-11岁儿童接种。一个月前，FDA授权为5至11岁的儿童群体接种辉瑞新冠疫苗加强针。根据辉瑞公司4月发布的数据，与两剂疫苗相比，接种加强针后，针对奥密克戎变异毒株的中和抗体水平增加了36倍。
⑪BioMarin Voxzogo注射液在日本获批上市
BioMarin宣布，日本厚生劳动省批准Voxzogo注射液上市，用于治疗所有年龄段儿童的软骨发育不全，这些患者的生长板未闭合。Vosoritide是一款每日注射一次的C型利钠肽类似物，本次获批基于的2期临床试验旨在评估vosoritide在0–5岁的软骨发育不全婴儿和幼儿中的安全性和有效性。整理/排版：rainbow